Brasil: Bebé com atrofia muscular espinhal morre à espera do Zolgensma

Uma bebé brasileira com Atrofia Muscular Espinhal morreu, este sábado, à espera do medicamento mais caro do mundo, o Zolgensma, administrado na conhecida bebé Matilde, em Portugal.

Ao contrário do que acontece neste momento no nosso país, no Brasil o medicamento não é pago pelo Estado.

Por essa razão, a família de Aysha, de apenas seis meses, lançou uma campanha de angariação de fundos para tentar importar o ‘medicamento milagre’ dos EUA para o Brasil.

O anúncio da morte foi feito pela família, na conta de Instagram criada para a campanha de donativos.

"Hoje é um momento triste, sofrido e de muita dor. Nossa pequena partiu e está no colo do Pai. Tentamos tudo o que foi possível, mas cremos que o tempo de Deus é muito maior do que nosso desejo de tê-la em nossos braços. Pedimos que orem por nós e que Deus nos dê forças para passarmos por tudo isso. Mais tarde vamos informar sobre o velório", lê-se na publicação.

Aysha nasceu há cerca de cinco meses. Após completar um mês, a mãe, Cristiane Teresinha da Conceição, notou que a filha tinha dificuldade para ganhar peso e a levou ao médico. Com o diagnóstico confirmado, a decisão foi internar a recém-nascida, para que o estado clínico fosse preservado.

A AME interfere na produção de uma proteína essencial para sobrevivência dos neurônios motores. Sem ela, os pacientes perdem o controle e a força dos músculos, têm dificuldade de movimentos e até perdem a capacidade de respirar.

Um show marcado para este sábado e que iria arrecadar verba para a importação do remédio foi mantido pela produção. O evento drive-in, que vai contar com músicos sertanejos, de pagode e DJs, agora irá homenagear Aysha.

Segundo o diretor da produtora, Carlos Martins, a ideia é reverter o dinheiro para uma entidade que dá suporte a famílias com membros que tenham AME.

Martins afirmou que a empresa também vai colocar a quantia à disposição dos pais de Aysha, caso eles precisem de auxílio. O evento drive-in está marcado para às 17h na Feira Industrial de Americana (Fidam).

O medicamento que a família precisava comprar se chama Zolgensm e foi registrado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em agosto deste ano.

Desde que a criança foi internada, a rotina da mãe se transformou e passou a ser dividida entre um tempo em casa e a maioria do dia no hospital. "Hoje a minha casa é aqui no hospital. Eu estou do lado dela o tempo todo, não fico triste por estar no hospital com ela. A minha prioridade é ficar com ela 24 horas por dia”, disse durante uma entrevista para a EPTV no início de Setembro.

A neurologista da Unicamp Marcondes França explicou na reportagem que o tratamento com o Zolgensma é inovador.

"Basicamente, a ideia é a seguinte: você utiliza um vírus e, no lugar do material genético daquele vírus, você coloca o material genético que a criança não consegue produzir. Então você usa o vírus como se fosse um transportador para levar o material genético para diferentes células e tecidos no corpo da criança".

Em entrevista o neurologista pediátrico Rodrigo Reis, membro do corpo clínico da Faculdade de Medicina do ABC, explica que a AME é uma doença neuromuscular degenerativa e progressiva que não possuía tratamento até pouco tempo. "A AME não é reversiva e progride até atingir a musculatura respiratória do paciente", diz, afirmando que isso pode mudar com o uso do Zolgensma em bebês.

"O Zolgensma modifica o DNA do paciente e cria uma cópia funcional, isso em uma única dose. Teoricamente, estamos falando em cura da AME tipo 1, apesar de muito provavelmente as crianças ainda precisarem de atenção multidisciplinar, como fisioterapia e fonoaudiologia", diz Reis.